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“既高兴，又期待。”3月3日上午，19岁的小方（化名）第二次来到安徽省中西医结合医院手术室。等待注射“特效药”诺西那生钠的过程中，看得出，相比较第一次注射时的紧张，她明显放松了很多，心情也不错。

诺西那生钠注射液曾被称为“天价药”，售价每针近70万元。2021年底，此药被降到3.3万元，正式纳入医保。

2月17日，安徽省中西医结合医院多学科诊疗团队顺利为小方完成了诺西那生钠的注射，而她也成为了安徽省内患有复杂脊柱侧弯畸形成人脊肌萎缩症使用此药物的第一人。

小方自一周岁就被确诊为脊髓性肌萎缩症。“十几年来，我们一家每天都在祈祷不要退化得太快，看着孩子的四肢肌肉逐渐萎缩，运动能力逐渐变差，不仅没办法走路和独立地坐，只能依靠轮椅活动，毫无办法。”小方的妈妈介绍说，“从一开始的无药可医到70万一针无力承担，再到后来纳入医保，十几年来，我们为了治病，经历了千辛万苦。”

十几年的病程，令小方的脊柱呈现严重的侧弯畸形。而诺西那生钠需要通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）给药，因此难度非常大。在两次的注射过程中，该院多学科诊疗团队基于此病例的特殊性，为小方量身打造了通过B超引导下进行鞘内注射治疗的治疗方案。两次的注射均十分顺利。

“用药之前，感觉上天一直在剥夺我所拥有的的东西，身体的机能也好，人生该有的轨迹也好。打完针后，我每天都充满期待，每天都配合医生积极锻炼，每天都在期待睡醒后，身体会有一些好的变化。”小方说，注射药物的半个月里，肢体的力气有所增加，再也没有感觉到身体在明显退步了。

看到小方逐渐变得开朗，小方的妈妈也特别为他高兴。“现在我们期待的是每天都能有一点进步，这个过程是从越来越绝望，变得越来越有希望，感谢国家的好政策，也特别庆幸遇到了好医生，感觉未来可期！”

据了解，小方目前病情稳定，接下来将在该院接受后续药物与康复治疗。（周绪晶）